ファイザー-GCグリーンクロス、成長ホルモン治療の早期開始効果を証明：6歳開始が7歳以降より優れる韓国の医療革新

革命的な臨床証拠：なぜ6歳前の成長ホルモン治療開始がすべてを変えるのか

皆さんは知っていましたか？たった1年の違いが子どもの成長ポテンシャルに劇的な影響を与えることがあります。2025年6月28日から29日にかけて、ファイザー韓国とGCグリーンクロスが主催した『ジノトロピン ブラッサム シンポジウム』では、6歳前に成長ホルモン治療を開始した子どもたちが、7歳以降に開始した子どもたちよりもはるかに良好な治療結果を得られることが示されました。このシンポジウムは、韓国の12の主要病院で行われた臨床研究の結果を基に、成長ホルモン治療の早期開始の重要性を強調しました。

この発見は、単なる医療会議の発表にとどまらず、低身長に悩む多くの家族にとって希望となるパラダイムシフトです。小児内分泌学の専門家たちが集い、最新の臨床データや治療の継続性、患者と家族の身体的・心理的負担について議論しました。

韓国社会において、子どもの成長問題への関心が高まる中、親たちは科学的根拠に基づく解決策を求めています。今回のシンポジウムの成果は、まさにそのニーズに応えるものであり、早期介入の重要性を示す確かな証拠となりました。

早期介入の科学：韓国の多施設共同研究の成果

シンポジウムで最も注目されたのは、江南セブランス病院のチェ・ヒョヌク教授による、特発性低身長の子どもを対象とした12の総合病院でのジノトロピン臨床研究の発表です。この研究では、6歳前に治療を開始したグループと7歳以降に開始したグループの治療効果を比較しました。

結果は明確でした。6歳前に治療を始めた子どもたちは、治療開始から2～3年後までに目標とする標準偏差スコア（SDS）-1に到達する確率が有意に高かったのです。このことは、特発性低身長に対する早期治療の重要性を示すものであり、最適な介入のタイミングが限られていることを示唆しています。

さらに、江北三星病院のヤン・アラム教授は、SGA（在胎週数に対して小さい児）や慢性腎不全の子どもに対する成長ホルモン治療の効果と安全性についての臨床研究を紹介しました。彼女の研究は、成長ホルモン欠乏症以外の複雑な症例においてもジノトロピンの効果と安全性が確認されていることを示しています。

これらの結果は、成長板が閉じる前の早期治療が最も効果的であるという世界的な研究傾向と一致しています。

SGAと慢性腎不全の理解：治療の可能性を広げる

SGAは小児の成長障害の中でも特に難しい課題の一つです。SGA児は出生時に在胎週数に比べて小さく、生涯にわたり成長が遅れることがあります。今回のシンポジウムで発表された韓国の臨床データは、ジノトロピン治療によりこれらの患者の成長が促進されることを示しました。

欧州の研究では、平均年齢5.95歳で治療を開始したSGA児が成人身長に達した際、女子は154.7cm、男子は167.6cmに達し、それぞれ+0.9SDS、+1.6SDSの身長増加が認められました。

また、慢性腎不全の患者は基礎疾患の影響で成長に特有の課題を抱えていますが、日本の多施設観察研究では、SGA児が成長ホルモン治療により+2.88SDSの身長改善を示し、安全性も確認されています。

韓国のLG成長研究（LGS）では、152人のSGA低身長児を対象に、治療開始時の-2.51SDSが3年後に-1.13±0.76SDSに改善し、平均+1.28SDSの身長増加が報告されました。これらの一貫した結果は、早期成長ホルモン治療の普遍的な有効性を裏付けています。

小児期から成人期への移行期の重要性

シンポジウムの重要なテーマの一つは、小児期から成人期への成長ホルモン治療の継続性でした。バロー神経学研究所のユエン・ケビン教授は、成長ホルモン欠乏症の患者における治療移行の最新知見を紹介しました。

ユエン教授は、移行期が思春期の罹患率が増加する最も脆弱な時期であり、この期間の治療継続が極めて重要であると強調しました。特に、最終身長到達後に持続的な成長ホルモン欠乏症が確認された患者に対しては、骨密度や骨格筋量の増加、体組成の改善が期待できるため、成長ホルモン補充療法の再開が推奨されます。

この移行期は、最終身長達成から最大骨密度と筋力獲得までの6～7年間を指し、この期間に成長ホルモン機能の再評価が必要です。治療再開の判断には、基礎疾患の考慮、患者教育、情報提供、心理社会的支援が不可欠です。

成長ホルモン治療は成長促進だけでなく、成人期の代謝改善や生活の質向上にも寄与するため、この移行期のケアは非常に重要です。

患者と家族の負担に向き合う：治療の人間的側面

アジュ大学病院のシム・ヨンソク教授は、長期にわたる成長ホルモン治療が患者とその家族に与える身体的・心理的負担について研究を発表しました。

成長ホルモン治療は通常、週に6～7回の皮下注射が必要で、子どもたちにとっては大きな負担となります。注射部位の痛みや腫れ、発疹はよくある副作用であり、これが治療の継続を難しくする要因となっています。

シム教授の研究では、低用量（0.8mL以下）の投与が痛みの軽減に効果的であることが示されました。また、治療費用も月に100万ウォンを超えることがあり、家族の経済的負担も大きいです。

しかし、適切なサポートと教育により、これらの課題は管理可能であり、定期的な身長・体重測定や血液検査による安全性の確認が重要です。

世界的なエビデンスと韓国の革新：KIGSデータベースの遺産

シンポジウムでは、ファイザー国際成長データベース（KIGS）を通じたジノトロピンの安全性と有効性の豊富なエビデンスが紹介されました。KIGSは1987年から2012年までに52か国で8万3千人以上の小児患者のデータを収集しており、成長ホルモン治療の長期的な安全性と効果を示す世界最大級のデータベースです。

KIGSのデータによると、ジノトロピン治療を受けた小児低身長患者の中央値治療期間は2.7年、観察期間は3.1年で、重篤な有害事象は3.7％、死亡率は0.4％にとどまりました。治療効果は特発性成長ホルモン欠乏症、特発性低身長、ターナー症候群、SGA患者など多様な疾患で示されました。

この実臨床データは、臨床試験ではなく実際の医療現場から収集されたものであり、多様な患者層や医療環境におけるジノトロピンの効果を示しています。

韓国の医療従事者はこのグローバルな経験から自信を得るとともに、アジア人患者の特性に関する独自の知見を国際的な知識ベースに提供しています。

今後もファイザーとGCグリーンクロスは、ジノトロピンを通じて安全で効果的な治療環境の提供を継続していくことを約束しました。

今後の展望と韓国医療への臨床的示唆

今回のシンポジウムの成果は、韓国の小児内分泌学の実践と医療政策に大きな影響を与えるでしょう。GCグリーンクロスのパク・ジンヨン部長は、エビデンスに基づく治療戦略の共有と患者中心のアプローチの議論の場として意義深い機会であったと述べました。

韓国社会では教育や発達の利点が重視されており、6歳前の治療開始が結果を大きく改善することを理解した親は、子どもの成長問題に早期に対応しようとする傾向があります。これにより、集団レベルでの成果向上や医療費の長期的な削減が期待されます。

また、移行期ケアの重要性が強調されたことで、韓国の医療は小児期から成人期へのスムーズな治療継続のための包括的なプロトコル開発で世界をリードする可能性があります。ファイザー韓国がジノトロピン患者向けに開始したKakaoTalkチャンネル『成長日記』のような患者支援プログラムは、治療の継続性と患者体験の向上に革新的なアプローチを示しています。

ファイザーとGCグリーンクロスは、今後もジノトロピンを通じて安全で効果的な治療環境の提供を継続することを約束し、韓国の医療の進化に貢献していきます。今回の研究成果は、今後数年間にわたり臨床ガイドラインや保険適用、治療プロトコルに影響を与えることが期待されます。低身長に悩む韓国の家族にとって、この研究は希望と明確な指針を提供しています。